Succès d’une thérapie génique contre l’amaurose congénitale de Leber
C’est une première : quatre enfants (âgés de 1 an à 2,8 ans) atteints d’amaurose congénitale de Leber, liée à une déficience du gène AIPL1, ont bénéficié d’une thérapie génique (baptisée rAAV8.hRKp.AIPL1) en injection sous-rétinienne dans un seul des deux yeux.